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La perte musculaire peut-elle être traitée avec des protéines conçues à l'avenir?


Développement d'une nouvelle option thérapeutique contre la perte musculaire
La fonte musculaire peut parfois prendre des proportions potentiellement mortelles et jusqu'à présent, les options de traitement sont très limitées. Les scientifiques du Biozentrum de l'Université de Bâle ont maintenant développé deux blocs de construction protéiques qui peuvent être utilisés pour traiter une forme héréditaire particulière de faiblesse musculaire. Dans le modèle animal, la perte musculaire pourrait être stoppée avec succès avec les protéines conçues.

«Les personnes qui souffrent de perte musculaire manquent souvent de composants essentiels dans la structure cellulaire», expliquent les scientifiques. Le squelette cellulaire, qui maintient les fibres musculaires ensemble et les protège des dommages, ne peut pas remplir sa fonction, les muscles deviennent de plus en plus faibles. L'équipe de recherche dirigée par le professeur Markus Rüegg du Biozentrum de l'Université de Bâle a maintenant réussi à stabiliser le squelette cellulaire avec deux blocs de construction protéiques conçus, restaurant ainsi la force et la force du tissu musculaire. Les scientifiques ont publié les résultats de leurs études dans la revue scientifique "Science Translational Medicine".

La dystrophie musculaire congénitale est une forme sévère de fonte musculaire
Selon les chercheurs, le terme perte musculaire fait référence à diverses maladies musculaires causées par une constitution génétique défectueuse. La dystrophie musculaire congénitale est une forme rare mais très grave de fonte musculaire. La maladie survient immédiatement après la naissance ou pendant la petite enfance et les personnes atteintes sont également appelées «enfants flasques» car leurs muscles n'ont pas de tension et sont faibles, explique la première auteure de l'étude, Judith Reinhard. La maladie s'aggrave avec l'âge, car les muscles se décomposent continuellement. Les enfants atteints n'apprennent souvent jamais à marcher de manière autonome et les muscles respiratoires sont également affectés, poursuit l'expert.

Aucun médicament disponible pour le traitement jusqu'à présent
À ce jour, aucun médicament ne peut arrêter la progression de la dystrophie musculaire congénitale. L'espérance de vie est donc très faible et de nombreux malades meurent avant d'atteindre l'âge adulte, rapportent les scientifiques. La forme particulière de faiblesse musculaire est basée sur un défaut génétique de la soi-disant laminine-α2. Cette composante centrale du squelette cellulaire externe relie cette dernière à la partie interne des fibres musculaires et assure ainsi la cohésion du tissu. Dans le cas de défauts génétiques de la laminine-α2, les muscles sont extrêmement instables, selon les scientifiques, et même un stress normal entraîne une inflammation, des dommages et, finalement, la dégradation des fibres musculaires.

Concevoir des protéines testées avec succès
Selon les chercheurs, les personnes qui ne peuvent pas produire de laminine-α2 sont remplacées par une autre laminine, appelée laminine-α4. Cependant, cela fait bien pire, car il n'est pas très bien intégré dans le squelette cellulaire. Cependant, avec les protéines nouvellement développées, les scientifiques des modèles animaux ont réussi à améliorer la force musculaire et le poids corporel des animaux malades et à prolonger considérablement leur durée de vie. Les deux protéines aident la laminine-α4 à mieux se connecter et s'ancrer avec la cellule musculaire et entre elles, expliquent les experts.

Espérance de vie presque normale atteinte
«Chez les animaux présentant un défaut de laminine-α2, la tension et la force musculaires et le poids corporel se sont considérablement améliorés», rapporte le professeur Rüegg. Les connecteurs ont été utilisés pour stabiliser les fibres musculaires. «Nous avons été particulièrement heureux de voir que les animaux traités avec les protéines de liaison ont une espérance de vie presque normale», souligne le responsable de l'étude. Certains animaux étaient même plus âgés que leurs frères et sœurs en bonne santé. «À l'avenir, les deux protéines de liaison conçues pourraient éventuellement être utilisées pour la thérapie génique pour traiter la dystrophie musculaire congénitale», conclut le professeur Rüegg. (fp)

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